Генийн эмчилгээ

Наташа Лөдер

Эцсийн бүлэгт генийн эмчилгээний эрин үе ирлээ

Артур хоёр жилийн өмнө, 38 насандаа хараагүй болжээ. Парист байдаг зөв­лөхийн олж тогтоосноор бол тэр­бээр нүдний торлог бүрхүүлийн эсийн мэдрэл доройтох өвчнөөс үүдэн харах чадвараа бүрмөсөн алджээ. Леберийн хараа­ны мэд­рэлийн удамшлын эмгэг хэмээх ховор тохиолд­дог удамшлын өвчин бий. Гэвч Артурт аз тохиожээ. Түүний эмч Артурыг мөн Парист байдаг GenSight Biologics хэмээх биотехнологийн компанийн хөгжүүлж буй генийн шинэ төрлийн эмчилгээний туршилтад оролцуулахаар бүртгүүлж чаджээ. Туршилтад бүртгүүлэхдээ тэрбээр 15 дугаартай өвчтөн байсан байна.

Генийн эмчилгээ нь цоо шинэ зүйл биш. 1990-ээд онд олон эрдэмтэн тус эмчилгээний боломжийг ашиглан, эцэстээ дархлааг нь ажиллагаагүй болгодог удамшлын ховор эмгэгтэй төрсөн хүүхдүүдийг эмчлэхэд урам зоригтойгоор ханцуй шамлан орсон байдаг. Энэ өвчнөөр зовогсдыг үхэлд хүргэх элдэв халдвар авахаас сэргийлэн ариутгасан хаалттай орчинд хүчээр амьдруулж байсан учраас эд­гээр эмгэгийн нэгийг “bubble boy-хөөсөн хүү” хэмээн дууддаг байжээ. Үндсэн санаа нь ихэвчлэн вирусээр дамжуулан ДНХ-ийн зөв хуулбарыг суулгаж эсийн доторх удамшлын алдааг засах юм. Гэвч энэхүү эртэдсэн амлалтыг үл харгалзан туршилтын үеэрх залуу хөвүүний үхэл болон гэнэтийн зарим гаж нөлөөнөөс үүдэн уг ажил тэр чигтээ нурсан юм.
Үүнээс хойш генийн эмчилгээний аюулгүй байдал болон үр нөлөө үлэмж дээшилсэн. Милан дахь генийн эмчилгээний San Raffaele Telethon хүрээлэнгийн эмч нар ADA-SCID хэмээх ховор тохиодог (амьдралынх нь эхний жил ихэнхдээ үхлийн аюултай) дархлааны эмгэгийг генийн эмчилгээгээр удаан хугацаанд эмчлэх болом­жийг санал болгож чадна гэдгээ харуулсан. GlaxoSmithKline хэмээх эмийн фирмийн хийсэн гэрээний ачаар дээрх эмчилгээ 2016 онд зах зээл дээр хэрэглээнд орж ирсэн билээ. Биотехнологийн Spark Therapeutics компани 2017 онд генийн эмчилгээ хийх зөвшөөрөл авсан анхны америк компани болох найдвар тээсэн.
Зөвшилцлийн давалгаан түрэн айсуй.
Хувьсгал ойрхон байгаад эргэлзэх шаард­лага бага байгаа мэт. Хөгжүүлэх шатандаа яваа генийн эмчилгээнүүдийн тоо 2012 оноос хойш хоёр дахин нэмэгдснийг Datamonitor Healthcare байгууллагын шинжээчид гаргаж иржээ. Олон мянган эмчилгээ өдгөө эмнэлгийн туршилтад яваа бөгөөд тэднээс бараг 100 гаруй нь сүүлчийн шатны туршилтаа хийгээд эцэслэгдэж буй. Хэдийгээр амжилтад хүрнэ гэсэн баталгаа байгаа онилсон эмчилгээнүүдийн хувьд ч огт байхгүй боловч тэнгэрт тулам энэ их тооноос харахад ирэх нэг юм уу хоёр жилд дээрх зөв­шөөрлийг ар араас нь олон тоогоор олгох бо­лолтой.
Артурыг эдгэж эхлэхэд ганц хатгалт л хангалттай байлаа. Тэрбээр өдрөөс өдөрт, бага багаар эдгэрч байна. Тэр одоо бага ч гэсэн уншиж, өнгө ялган, зам хөндлөн гарч, бэлэн мөнгөний машин, компьютер ашиглаж буй. Хэр зэрэг сайжрахаа тэрбээр мэдэхгүй ч уг эмчилгээнд хэдийнэ сэтгэл өндөр байна. “Энэ бол, мэдээж, миний хувьд ирээдүй” хэмээн тэрбээр хэлж байна. Бусад олон хүний хувьд ч ийм байх биз.

Дэлхий 2017 сэтгүүлээс хүргэв.